新型光遗传学工具让一束光治疗多种疾病成为可能

英国《自然·生物技术》杂志4日在线发表的一项最新研究显示，由中国科研人员开发的新型光遗传学工具，正在让一束光真正用于治疗肿瘤、代谢疾病等多种疾病成为可能。

十多年前光遗传学出现后，神经科学领域就已开始用这种治疗方法。近年来，科研人员通过对光敏蛋白的挖掘和设计，构建了一系列光遗传学工具，并将其应用于肿瘤及代谢疾病等治疗领域，在精准可控的基因治疗和细胞治疗领域具有重要意义，但要真正实现利用一束光来治病仍需要克服许多问题。

在最新研究中，中国华东师范大学生命科学学院、上海市调控生物学重点实验室和华东师范大学医学合成生物学研究中心研究人员历时5年，开发出一种模块小且灵敏度高的新型光遗传学工具——REDMAP系统。

研究显示，REDMAP系统具有良好的光谱特异性以及高度的可逆性。该系统还具有超高的灵敏度，只需要红光照射1秒钟，就可达到150倍以上的基因表达效果。

据介绍，一个理想的可应用于临床的光遗传学工具需要满足几个特点：一是响应红光或远红光，这种光具有良好的组织穿透能力且几乎不存在光毒性，具有较好的体内应用潜能；二是系统元件小，能被安全性较好的腺相关病毒包装，可广泛应用于基因治疗和基础医学研究；三是灵敏度高，光响应速度快且可以被随时关闭，具有较好的可逆性，可根据实际需要和应用场景灵活调节。而此前的光遗传学工具均无法同时满足上述条件。

研究团队负责人叶海峰4日对新华社记者说：“最新研究成果是一个完全符合上述要求的光遗传学工具，它不仅模块小、灵敏度高、响应红光激活、远红光关闭，可操纵细胞基因表达，还可应用于细胞信号通路的控制、基因编辑和糖尿病的治疗等多个领域。”